بهبودی قابل توجه بیماران sma با استفاده از داروی Spinerza

بهبودی قابل توجه بیماران sma با استفاده از داروی Spinerza

دکتر مجید کیهانی فرد
دکتر مجید کیهانی فرد
تهران
بیماران sma در انتظار داروی اسپینرازا ===================================== بیماری اسما بیماری است که به دلیل پیشرفت و سرعت درگیری بیمار در انواع صفر، یک و دو به عنوان یک بیماری خطرناک شناخته می شود و نیاز به روشی سریع برای درمان و مراقبت از بیمار دارد، بیماری نادری است که حرکت و عضله ژنتیکی بیمار را تحت تاثیر قرار داده است. بوده است برای این بیماری کشف و روانه بازار شد.. داروی اسپینرازا نام دارد که هم در درمان کودکان و هم در بزرگسالان sma Spinerza چقدر موثر است؟ در رابطه با این بیماران و داروی اسپینرزا، سوالی که ذهن بسیاری از والدین را به خود مشغول کرده است میزان تاثیر آن و نحوه درمان آن از طریق این دارو است، آنها می خواهند بدانند که داروی اسپینرزا تا چه اندازه موثر خواهد بود و تا چه حد می توانند به بهبودی فرزندان خود امیدوار باشند، بنابراین دکتر. به sma بیماران مظلوم و در این راستا اینجا مقاله ای است که FDA در مورد این موضوع و چگونگی روند تأیید و تأثیر داروی Spinerza در اینجا ذکر شده است. طبق گفته سازمان FDA یا سازمان غذا و داروی آمریکا، Spinerza تنها دارویی است که توسط این سازمان تایید شده است که به عنوان تزریق به مایع اطراف نخاع استفاده می شود. ### گزارش FDA در مورد داروی اسپینرازا درباره داروی Spinerza، Dr.. بیلی دان، مدیر گروه محصولات مغز و اعصاب در مرکز و سازمان FDA در مورد علت شایع مرگ و میر نوزادان در این گروه، به گفته دکتر دان، می گوید: "طول درمان و مدت زمان طولانی برای درمان بیماران لازم است که شایع ترین علت مرگ نوزادان بیمار بیماری است که می تواند تمام مراحل زندگی بیماران را تحت تاثیر قرار دهد. Sma یک بیماری ژنتیکی است که در آن از بین رفتن و تحلیل رفتن نورون های حرکتی باعث ضعف و از دست دادن عضلات می شود. در این بیماری متغیرهای زیادی بر سن شروع، پیشرفت بیماری و علائم آن تأثیر می گذارد. Spinerza تنها دارویی است که توسط FDA تأیید شده است برای انواع بیماران آتروفی عضلانی استفاده می شود... طبق گزارش های سایت FDA این سازمان در طول آزمایش و بررسی دارو با اسپانسر و حامی مالی داروی Spinerza نزدیک بوده است و طی آزمایشات، 121 نوزادی که بیماری آنها در سنین زیر 6 ماه تشخیص داده شده است، مورد آزمایش قرار گرفته اند. زمان تزریق کمتر بود از سن آنها 7 ماه بود و درمان به صورت تصادفی در دو دسته تزریق در مایع نخاعی و به صورت آزمایشی بدون تزریق (از طریق لمس پوست) (یعنی عدم درمان) انجام شد.. نتیجه به دست آمده درصد بهبود در نقاط عطف حرکتی مانند کنترل سر، نشستن، توانایی لگد زدن در حالت خوابیده به پشت (قوس باز)، خزیدن، ایستادن و راه رفتن بود. ### ### نتایج تحقیقات در زمان کوتاه FDA از حامی مالی و اسپانسر دارو خواست تا نتایج تحقیقات و تجزیه و تحلیل اولیه را در کمترین زمان ممکن ارزیابی کند، از بین بیماران، 82 نفر واجد شرایط برای تجزیه و تحلیل بودند و نتیجه نشان داد که 40 درصد از بیماران در نقطه عطف عاطفی بهبود یافته اند. علاوه بر این، مطالعات بالینی سطح باز کنترل نشده در بیماران علامت دار بین بیمارانی که سن آنها بین 30 روز تا 15 سال در زمان اولین تزریق بود و نوزادان بدون علامت که سن اولین تزریق آنها بین 8 تا 42 روز بود، انجام شد. تست در بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی.. بود. ### عوارض جانبی مشخص شده داروی Spinerza از عوارض جانبی شایع در بین بیماران آتروفی عضلانی که با اسپینرزا تحت درمان قرار گرفتند، می توان به عفونت های دستگاه تنفسی فوقانی، عفونت های دستگاه تنفسی تحتانی و یبوست اشاره کرد.. اقدامات احتیاطی شامل شمارش تعداد پلاکت‌های خون و سمیت کلیوی است و سمیت عصبی نیز در بین حیوانات نشان داده شده است. ### مکانیسم اثر داروی Spinerza این دارو در واقع نوعی ژن درمانی است که پروتئین سالم و کاربردی تولید می کند، پروتئین اصلی سلول از طریق SMN1 تولید می شود، در حالی که این دارو از طریق مهندسی ژنتیک برای تولید پروتئین از طریق تولید می شود. lang="FA">رهبر است. ### نتایج کلی تحقیق پس از انجام آزمایشات بر روی بیماران تیپ یک، دو و سه SMA مشخص شد که این دارو اثرات و درمان های موثر و پایداری بر روی بیماران داشته و توانایی های حرکتی و عصبی این بیماران بهبود یافته است. ### نحوه مصرف داروی Spinerza این دارو در 4 هفته، یک دوز هر هفته 12 میلی گرم/5 میلی لیتر و سپس 1 دوز هر چهار ماه تزریق می شود. #### اقدامات احتیاطی همانطور که در بین عوارض دارو ذکر شد، با توجه به احتمال خونریزی و مشکلات کلیوی، بیمار باید بر اساس این دو مورد تحت نظر و تحت نظر باشد #### اسپینرازا در ایران با توجه به هزینه گزاف داروی مورد نظر و عدم تایید وزارت بهداشت، به همین دلیل، متاسفانه تکلیف این بیماران در ایران همچنان در هاله ای از ابهام قرار دارد و باید برای دریافت کمک و درمان از کشورهایی که داروی مورد نظر تایید و مصرف شده است استفاده کنند.. برای کسب اطلاعات در مورد این بیماری و همچنین شرایط زندگی و امید به زندگی بیماران sma، می توانید به مقاله مربوطه در این سایت مراجعه کنید یا اینجا را کلیک کنید.. منابع: سایت رسمی سازمان FDA آیا این مقاله مفید بود؟.. به آن امتیاز دهید

مقالات دیگر از دکتر مجید کیهانی فرد

آسیب مغزی چیست؟ علت، علائم، انواع و روش درمان آن

آسیب مغزی چیست؟ علت، علائم، انواع و روش درمان آن

آسیب مغزی چیست؟ علت، علائم، انواع و روش درمان آن دسامبر 4، 2025...

انواع سردرد کدامند؟ معرفی ۱۵ نوع سردرد آذردهنده

انواع سردرد کدامند؟ معرفی ۱۵ نوع سردرد آذردهنده

انواع سردرد کدامند؟ معرفی ۱۵ نوع سردرد آزاردهنده نوامبر 29، 2025 href="https://drmkeyhanifard.com/author/daryarad/"> نویسنده: دریا رادمنش مقاله توسط دکتر کیهانی فرد بررسی و تایید...

پلاسمافریس: درمان بیماریهای خودایمنی تا سرطان با پلاسمافرز

پلاسمافریس: درمان بیماریهای خودایمنی تا سرطان با پلاسمافرز

خانه / خدمات / پلاسمافرزیس: درمان بیماری‌های خودای پلاسمافرز پلاسمافرزیس: درمان بیماری‌های خودایمنی تا سرطان با پلاسمافرز پلاسمافرزیس یک روش درمانی پیشرفته و کم‌تهاجم برای تصفیه خون است که در آن...

ویدیو

ویدیو

ویدیو 18، 2025 نویسنده: دکتر مجيد كيهاني فرد مقاله دکتر و مقاله دکتر ومقاله دکتر است. V416z href="https://drmkeyhanifard.com/author/dr-majidkehanifrd/"> مجید دکتر ف...

نشانه های اختلالات مختلف فراگیر در بزرگسالان

نشانه های اختلالات مختلف فراگیر در بزرگسالان

نشانه‌های بیماری فراگیر در بزرگسالان می 21، 2025 28 جولای، 2025 v/div> نویسنده: دکتر مجيد كيهاني فرد در حال سرد است. 10دقیقه 25 می، 2025 چگونه می‌توانم استرس شغلی را مدی...

علل سردردهای میگرنی و سریع ترین راه های درمان آن

علل سردردهای میگرنی و سریع ترین راه های درمان آن

سردرد میگرنی یک سردرد دردناک و ضربان‌دار است که معمولاً در یک طرف سر ایجاد می‌شود و اغلب در اثر شرایط و موقعیت‌های خاص (محیط، استرس، هورمون‌ها و بسیاری موارد دیگر) ایجاد می‌شود. میگرن بیشتر در زنان ر...

علائم تنش یا سردرد عاطفی و راه های درمان آن

علائم تنش یا سردرد عاطفی و راه های درمان آن

سردرد تنشی چیست؟ سردرد تنشیمعمولاً یک سردرد ناگهانی و خفیف تا متوسط ​​است که اغلب به صورت احساس سفتی در اطراف سر احساس می‌شود... سردرد تنشی شایع‌ترین نوع سردرد است، اما علت آن به خوبی شناخته نشده است...

آیا تنگی کانال نخاعی درمان قطعی دارد؟

آیا تنگی کانال نخاعی درمان قطعی دارد؟

تنگی کانال نخاعی بیماری است که بیشتر در افراد 50 سال به بالا رخ می دهد که در آن کانال نخاعی باریک می شود. این مشکل می تواند باعث درد و مشکلات دیگر شود. ستون فقرات شما از یک سری استخوان ها (یا مهره ها...

علائم تشنج در کودکان و راه های درمان آن

علائم تشنج در کودکان و راه های درمان آن

علائم تشنج در کودکان چیست و چرا رخ می دهد؟ تشنج در کودکان یک اختلال دوره ای در فعالیت الکتریکی مغز است و باعث آسیب موقتی به عملکرد مغز می شود. وقتی بچه‌های بزرگتر یا بچه‌های کوچک تشنج می‌کنند، اغلب...

علائم و مراحل پیشرفت سرطان مغز

علائم و مراحل پیشرفت سرطان مغز

سرطان مغز نوعی بیماری مغزی است که به دلیل رشد سلول‌های سرطانی در بافت مغز رخ می‌دهد... سلول‌های سرطانی رشد می‌کنند و باعث ایجاد تومور در مغز می‌شوند و عملکرد آن را مختل می‌کنند. این اختلالات شامل کنتر...

عوارض مثانه عصبی و راه های درمان آن

عوارض مثانه عصبی و راه های درمان آن

مثانه عصبی چیست؟. مثانه عصبی یا نوروژنیک مثانه ای است که عملکرد آن به دلیل آسیب به اعصاب مثانه و عدم دریافت پیام های عصبی معیوب است. درمان مثانه عصبی کنترل دستگاه ادراری را بازیابی می کند. اعصاب مخت...

چگونه از سکته مغزی جلوگیری کنیم

چگونه از سکته مغزی جلوگیری کنیم

چگونه سکته نکنیم ====================== ### هفت نکته برای جلوگیری از سکته مغزی بهترین جمله ای که تا به حال شنیده ام این است که پیشگیری بهتر از درمان است ایجاد شرایط آن در بدن شما در هر زمانی، صرف...